Autologous Hematopoietic Stem Cell Transplantation in Neuromyelitis Optica - An Update (P5.259)
Notice bibliographique
Résumé
Objective: To determine if Neuromyelitis Optica patients, despite maintenance therapy, experience a reduction in relapses and disability without ongoing immunosuppressants after autologous non-ablative hematopoietic stem cell transplantation (AHSCT). We hypothesize => 50[percnt] reduction in the proportion of patients relapsing 3 years post-transplant. Background: Neuromyelitis Optica (NMO) is an immune-mediated astrocytopathy characterized by frequent demyelinating/necrotizing attacks of optic nerves and spinal cord. Treatments are highly toxic and incompletely effective. Fifty percent of patients are blind in one eye or require a mobility aide within 5 years. The immunological features of NMO, coupled with its severity make it an ideal candidate for a trial of AHSCT with the goal of disease remission and freedom from immunosuppressive medications. Design/Methods: Patients 18-65 with => 1 relapse in 12 months or => 2 in 24 months despite immunotherapy and EDSS < 6.5 are eligible. Patients undergo non-ablative stem cell mobilization and infusion using cyclophosphamide, rituximab and ATG. Outcomes include EDSS, NMO-IgG titers, OCT and MRI q6-12 months for 5 years. Ten subjects provide 80[percnt] power for our primary outcome. Results: Three NMO patients have undergone transplantation thus far. A 28F was transplanted in May 2011 with pre-transplant annualized relapse rate (ARR) of 5 and EDSS 4.5, now 0 and 2.0 at month 41 respectively. A 36F was transplanted in April 2012 with pre-transplant ARR of 5, now 1 and 3.5 at month 30 respectively, who started on mycophenolate mofetil at her request. A 39M was transplanted in January 2014 with pre-transplant ARR of 1.3 and EDSS 3.5 who remains stable at 10 months. Despite clinical improvement in all patients, the latter two patients, both NMO-IgG seropositive, remain seropositive. Conclusions: Thus far, this AHSCT regimen is well tolerated with marked clinical improvement. Additional patients and longer follow-up will determine if these benefits persist.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,001 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,001 | 0,001 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,001 | 0,001 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,001 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,003 | 0,001 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».