Moving towards meaningful measurement: Rasch analysis of the North Star Ambulatory Assessment in Duchenne muscular dystrophy
Notice bibliographique
Résumé
AIM: Reliable measurement of disease progression and the effect of therapeutic interventions in Duchenne muscular dystrophy (DMD) require clinically meaningful and scientifically sound rating scales. Therefore, we need robust evidence to support such tools. The North Star Ambulatory Assessment (NSAA) is a promising, clinician-rated scale with potential uses spanning clinical practice and clinical trials. In this study, we used Rasch analysis to test its suitability in these roles as a measurement instrument. METHOD: NSAA data from 191 ambulant boys (mean age at assessment 7 y 8 mo, SD 2 y 4 mo; range 3 y 6 mo-15 y 5 mo) with a confirmed diagnosis of DMD were examined for psychometric properties including clinical meaning, targeting, response categories, model fit, reliability, dependency, stability, and raw to interval-level measurement. All analyses were performed using the Rasch Unidimensional Measurement Model. RESULTS: Overall, Rasch analysis supported the NSAA as being a reliable (high Person Separation Index of 0.91) and valid (good targeting, little misfit, no reversed thresholds) measure of ambulatory function in DMD. One item displayed misfit (lifts head, fit residual 6.9) and there was evidence for some local dependency (stand on right/left leg, climb and descend box step right/left leg, and hop on right/left leg, residual correlations >0.40), which we provide potential solutions for in future use of the NSAA. Importantly, our findings supported good clinical validity in that the hierarchy of items within the scale produced by the analyses was supported by clinical opinion, thus increasing the clinical interpretability of scale scores. INTERPRETATION: In general, Rasch analysis supported the NSAA as a psychometrically robust scale for use in DMD clinical research and trials. This study also demonstrates how Rasch analysis is a useful instrument to detect and understand the key measurement issues of rating scales.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,034 | 0,088 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,002 | 0,002 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,001 |
| Communication savante | 0,001 | 0,001 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,001 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,001 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».