Orphan drug policies: implications for the United States, Canada, and developing countries.
Notice bibliographique
Résumé
The United States’ Orphan Drug Act (“ODA”) has been hailed as “one of the most successful US legislative actions in recent history”. Although many countries, and governing bodies, have enacted Orphan Drug legislation in the past decade, the United States (US) was the first country to implement an official policy, primarily because of public pressure due to the lack of treatment options for rare disease sufferers in the US. For everyone who has espoused the virtues of the ODA in encouraging research into rare disease treatments, there are equal numbers of detractors who claim that it is a policy that serves mainly to promote private industry by allowing companies to charge outrageous prices for products that rare disease sufferers have no option but to purchase. While these are wildly divergent opinions, the true value of the ODA likely resides somewhere in between.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,008 | 0,022 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,003 | 0,004 |
| Études des sciences et des technologies | 0,011 | 0,009 |
| Communication savante | 0,012 | 0,007 |
| Science ouverte | 0,003 | 0,004 |
| Intégrité de la recherche | 0,020 | 0,010 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,021 | 0,002 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».