A systematic review and meta‐analysis of clinical variables used in Huntington disease research
Notice bibliographique
Résumé
Treatment effect in Huntington disease (HD) clinical trials has relied on primary outcome measures such as total motor score or functional rating scales. However, these measures have limited sensitivity, particularly in pre- to early stages of the disease. We performed a systematic review of HD clinical studies to identify endpoints that correlate with disease severity. Using standard HD keywords and terms, we identified 749 published studies from 1993 to 2011 based on the availability of demographic, biochemical, and clinical measures. The average and variability of each measure was abstracted and stratified according to pre-far, pre-close, early, mild, moderate, and severe HD stages. A fixed-effect meta-analysis on selected variables was conducted at various disease stages. A total of 1,801 different clinical variables and treatment outcomes were identified. Unified Huntington Disease Rating Scale (UHDRS) Motor, UHDRS Independence, and Trail B showed a trend toward separation between HD stages. Other measures, such as UHDRS Apathy, Verbal Fluency, and Symbol Digit, could only distinguish between pre- and early stages of disease and later stages, whereas other measures showed little correlation with increasing HD stages. Using cross-sectional data from published HD clinical trials, we have identified potential endpoints that could be used to track HD disease progression and treatment effect. Longitudinal studies, such as TRACK-HD, are critical for assessing the value of potential markers of disease progression for use in future HD therapeutic trials. A list of variables, references used in this meta-analysis, and database is available at http://www.cmmt.ubc.ca/research/investigators/leavitt/publications.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,026 | 0,055 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,003 | 0,002 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,019 | 0,042 |
| Bibliométrie | 0,012 | 0,015 |
| Études des sciences et des technologies | 0,001 | 0,001 |
| Communication savante | 0,004 | 0,002 |
| Science ouverte | 0,002 | 0,002 |
| Intégrité de la recherche | 0,002 | 0,002 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,003 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».