Rituximab Therapy As A First-Line Immunosuppressive Treatment In Children With Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder: A Single-Center Experience. (P7.325)
Notice bibliographique
Résumé
OBJECTIVE: To report the therapeutic response to a standardized B-cell targeted immunosuppressive protocol in children with neuromyelitis optica spectrum disorders (NMOSDs). BACKGROUND: NMOSDs are inflammatory disorders of the central nervous system generally characterized by poor motor and visual outcomes. Recent observations suggest that rituximab, a monoclonal antibody targeting the CD20 antigen of B-lymphocytes, may ameliorate the course of this disorder in the pediatric population, but no standardized treatment approach has been proposed thus far. DESIGN/METHODS: We retrospectively analyzed data from nine consecutive NMOSD patients followed at The Hospital for Sick Children, Toronto, Canada. Inclusion criteria were: 1) positive anti-aquaporin 4 IgG; 2) first-line immunosuppressive treatment with rituximab (induction therapy: 500 mg/m2 infused twice 2 weeks apart; re-treatment using the same induction course at CD19+ B-cell reconstitution) in combination with an oral prednisone taper. RESULTS: Five patients (4 females; median age at onset 12.9 years, range 10.9-17.0; median follow-up 0.9 years, range 0.5-1.9) were included. The median time from onset to treatment with rituximab was 0.27 years (range 0.24-0.33). After induction therapy, two patients were relapse-free until the last follow-up, two presented one further attack before CD19+ B-lymphocyte therapeutic depletion, and one showed a relapse during B-cell elevation before re-treatment. Adverse events included urticaria (one patient) and facial rash (two patients). The median EDSS score of the patients at 6 months from onset and at last visit were 2 and 0.8, respectively. CONCLUSIONS: A standardized immunosuppressive protocol with rituximab and an oral prednisone taper appears to be a well-tolerated and effective strategy for reducing relapses in treatment-naive pediatric NMOSDs. The retrospective nature of the study, the small size of the cohort and the short follow-up limit our results. More studies are needed to assess efficacy, safety, and optimal dosage of the suggested treatment protocol.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,000 | 0,002 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,000 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,001 |
| Études des sciences et des technologies | 0,001 | 0,000 |
| Communication savante | 0,001 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,001 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,001 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».