How a well-grounded minimal important difference can enhance transparency of labelling claims and improve interpretation of a patient reported outcome measure
Notice bibliographique
Résumé
The evaluation and use of patient reported outcome (PRO) measures requires detailed understanding of the meaning of the outcome of interest. The Food and Drug Administration (FDA) recently presented its draft guidance and view on the use of PRO measures as endpoints in clinical trials. One section of the guidance document specifically deals with advice about the use of the minimal important difference (MID) that we redefined as the smallest difference in score in the outcome of interest that informed patients or informed proxies perceive as important. The advice, however, is short, indeed much too short. We believe that expanding the section and making it more specific will benefit all stakeholders: patients, clinicians, other clinical decision makers, those designing trials and making claims, payers and the FDA. There is no "gold standard" methodology of estimating the MID or achieving the meaningfulness of clinical trial results based on patient reported outcomes. There are many methods of estimating the MID usually grouped into two distinct categories: anchor-based methods, that examine the relationship between scores on the target instrument and some independent measure, and distribution-based methods resorting to the statistical characteristics of the obtained scores. Estimation of an MID and interpretation of clinical trial results that present patient important outcomes is demanding but vital for informing the decision to recommend approve a given intervention. Investigators are encouraged to use reliable and valid methods to achieve meaningfulness of their results, preferably those that rely on patients to estimate what constitutes a minimal important, small, moderate, or large difference. However, acquiring the meaningfulness of PRO measures transcends beyond a concept of the MID and we advocate that dichotomizing the scores of patient-reported outcome measures facilitate interpretability of clinical trial results for those who need to understand trial results after a labelling claim has been granted. Irrespective of the strategy investigators use to estimate these values, from the individual patient perspective it is much more relevant if investigators report both the estimated thresholds and the proportion of patients achieving that benefit.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,332 | 0,685 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,002 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,002 | 0,004 |
| Bibliométrie | 0,006 | 0,003 |
| Études des sciences et des technologies | 0,003 | 0,013 |
| Communication savante | 0,015 | 0,017 |
| Science ouverte | 0,005 | 0,009 |
| Intégrité de la recherche | 0,011 | 0,017 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,014 | 0,005 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; l’étiquette directe de Gemma et le classifieur distillé Codex s’accordent sur ce qui est montré ici.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».