Trends in bleeding patterns during prophylaxis for severe haemophilia: observations from a series of prospective clinical trials
Notice bibliographique
Résumé
Replacement therapy or prophylaxis, has become the standard of care for the treatment of severe haemophilia A. To describe bleeding patterns in children, adolescents and adults on prophylaxis and their observed relationships to times of infusion (during the week and during the day) as well as season of the year. Data from Advate pre-licensure prospective clinical trials from 145 patients with factor VIII (FVIII) <1%, were used. All patients underwent a 48-h pharmacokinetic study. The 10-65 year group had ≥ 75 exposure days on fixed prophylaxis (25-40 IU kg(-1) 3-4x per week). Prophylaxis was not fixed but similar for 1-6 year olds. Bleeding patterns were analysed. Overall, 700 bleeds were observed in 110/145 patients. All were treated with prophylaxis, mean dose 108 IU kg(-1) week(-1) in on average 2.9 infusions (1-6 years), 86 IU kg (-1) week(-1) in 2.7 infusions (10-17 years), and 75 IU kg (-1) week(-1) in 2.6 infusions (18-65 years), respectively. On prophylaxis, median total bleeds per year were low at 3.1 for patients aged 1-6 years, 3.3 for those aged 10-17 years and 2.1 for patients aged 18-65 years. Patients aged 1-6 years had predominantly soft tissue bleeds (79%). Incidence of joint bleeding was not associated with season, but was significantly lower in patients who infused FVIII in the mornings: median 0 per year (IQR 0.0-0.4) compared to those who infused later [median 1.8 per year (IQR 0.0-5.2)]. Older patients predominantly experienced joint bleeds (50% and 62%, respectively). More joint bleeds occurred during the summer [43 and 46% respectively, (P < 0.01)]. Bleeding patterns in patients on prophylaxis varied according to age. In addition, the 10-65 year olds showed increased bleeding during the summer. After confirmation in prospective studies, this information may be used to improve tailoring of prophylactic treatment.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,002 | 0,002 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,001 | 0,001 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,001 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».