Development of pediatric cross-cultural patient-reported outcome measures: QOL-PCD
Notice bibliographique
Résumé
Primary Ciliary Dyskinesia (PCD) is a rare genetic disease characterised by bronchiectasis, rhinosinusitis, and ear disease. We developed harmonized (North America, Europe) pediatric health-related quality of life questionnaires for children (6-12 years), adolescents (13-18 years), and parent respondents. Methods: FDA and EMA Guidances were followed. Focus groups and open-ended interviews were conducted to evaluate the impact: n = 12 specialists in North America, n = 40 health care providers in Europe, and 14 children with PCD, plus parents. Open-ended interviews (children with PCD and parents) included: USA/Canada n = 55; UK/Ireland n = 17. Items were also rated for relevance and importance by patients (n = 110). Transcriptions were analyzed using Atlas.ti/Nvivo to generate saturation grids. Qualitative and quantitative data were used to generate items. Cognitive testing (USA/Canada n = 25; UK n = 44) refined the clarity and comprehensiveness of these measures. Results: Cognitive testing indicated the measures were comprehensive and easy to complete. Preliminary instruments consist of: 1) Child (37 items); 2) Adolescent (43 items); and 3) Parent (41 items) versions with 8-10 scales. Table 1. QOL-PCD Scales Child Adolescent Parent Proxy Physical Functioning √ √ √ Emotional Functioning √ √ √ Treatment Burden √ √ √ Ears & Hearing √ √ √ Respiratory Symptoms √ √ √ Sinus Symptoms √ √ √ Social Functioning √ √ Role Functioning √ Vitality √ √ Health Perceptions √ School Functioning √ Eating & Weight √ Conclusions: PCD-QOL have demonstrated face validity and cross-cultural equivalence. Next, psychometric testing will determine their utility as outcome measures for global, multi-center trials.
Récupéré en direct depuis OpenAlex et désinversé. Les résumés ne sont pas conservés dans cette base de données : les index inversés représentent 8,6 Go des 9,3 Go de texte de la base, et le serveur dispose de 13 Go libres.
Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,020 | 0,022 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,002 |
| Bibliométrie | 0,002 | 0,002 |
| Études des sciences et des technologies | 0,001 | 0,001 |
| Communication savante | 0,001 | 0,001 |
| Science ouverte | 0,001 | 0,002 |
| Intégrité de la recherche | 0,001 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,003 | 0,001 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».