Diagnosis and treatment of pediatric acquired aplastic anemia (AAA): An initial survey of the North American Pediatric Aplastic Anemia Consortium (NAPAAC)
Notice bibliographique
Résumé
BACKGROUND: Randomized clinical trials in pediatric aplastic anemia (AA) are rare and data to guide standards of care are scarce. PROCEDURE: Eighteen pediatric institutions formed the North American Pediatric Aplastic Anemia Consortium to foster collaborative studies in AA. The initial goal of NAPAAC was to survey the diagnostic studies and therapies utilized in AA. RESULTS: Our survey indicates considerable variability among institutions in the diagnosis and treatment of AA. There were areas of general consensus, including the need for a bone marrow evaluation, cytogenetic and specific fluorescent in situ hybridization assays to establish diagnosis and exclude genetic etiologies with many institutions requiring results prior to initiation of immunosuppressive therapy (IST); uniform referral for hematopoietic stem cell transplantation as first line therapy if an HLA-identical sibling is identified; the use of first-line IST containing horse anti-thymocyte globulin and cyclosporine A (CSA) if an HLA-identical sibling donor is not identified; supportive care measures; and slow taper of CSA after response. Areas of controversy included the need for telomere length results prior to IST, the time after IST initiation defining a treatment failure; use of hematopoietic growth factors; the preferred rescue therapy after failure of IST; the use of specific hemoglobin and platelet levels as triggers for transfusion support; the use of prophylactic antibiotics; and follow-up monitoring after completion of treatment. CONCLUSIONS: These initial survey results reflect heterogeneity in diagnosis and care amongst pediatric centers and emphasize the need to develop evidence-based diagnosis and treatment approaches in this rare disease.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,002 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,000 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».