Phase II Trial of Methotrexate in Myathenia Gravis (S16.002)
Notice bibliographique
Résumé
OBJECTIVE: To determine if oral methotrexate is an effective therapy for prednisone dependent Myasthenia Gravis (MG) patients. BACKGROUND: Current effective medications for MG based on randomized controlled trials are azathioprine, cyclosporine and IVIG. Oral methotrexate is an inexpensive immunosuppressive agent that deserves to be studied in MG. DESIGN/METHODS: Randomized, double-blind, placebo-controlled multi-center trial of methotrexate versus placebo in MG patients requiring at least 10mg/day of prednisone or more prior to enrollment. Prednisone dose was adjusted during the study based on clinical response. Treatment allocation was to methotrexate 20 mg/week versus placebo in a 1:1 ratio. Clinical and laboratory evaluations were performed monthly for 12 months. The primary efficacy measure is 9 month prednisone area under the curve. Secondary outcome measures include MGADL, MGComposite and QMG. Twenty patients in each study arm provides .8 power of detecting .784 effect size (mean change/SD), which is equivalent to a 31.4% reduction in total prednisone doses in 9 months for the methotrexate versus placebo. RESULTS: Fourteen US sites and 1 Canadian site participated in this study. Fifty-eight patients were screened, 51 enrolled, 7 screen-failed and 4 active cases are completing by 12/2013. Male-to-female ratio was 2:1 with mean age 67±13 years. Seven patients had Myasthenia Gravis Foundation Association class of 3 at baseline, 44 class 2. Overall QMG score at baseline is 10.2+4.1. Total adverse events (AE) was 326 in 44 patients: unrelated 213, possibly/probably/definitely related 90, unknown 23. Serious AE’s were 19, all unrelated to study medication. Majority of AE’s were mild, CTCAE version 3.0 grade 1(187 events). Seven patients (17 events) had elevated LFT’s. Presently the study is still blinded. CONCLUSIONS: The study medication has been safe. The study will be completed by 12/2013. Unblinding and analysis will be performed at the end of the study and results will be presented at the meeting. Study Supported by: CTSA Grant No: UL1TR000001Funded/FDA-OPD: RO1FD003538
Récupéré en direct depuis OpenAlex et désinversé. Les résumés ne sont pas conservés dans cette base de données : les index inversés représentent 8,6 Go des 9,3 Go de texte de la base, et le serveur dispose de 13 Go libres.
Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,002 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,001 |
| Communication savante | 0,001 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,001 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,001 | 0,002 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,010 | 0,002 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».