Defibrotide for the treatment of hepatic veno‐occlusive disease in children
Notice bibliographique
Résumé
BACKGROUND: This retrospective report describes experience with defibrotide in children with hepatic veno-occlusive disease (HVOD) following hematopoietic progenitor cell transplant (HPCT) in a single institution. PROCEDURE: Children who had undergone HPCT between February 1999 and June 2001 and between July 2003 and September 2004 and who received defibrotide during their admission were identified. Demographic data and information regarding the clinical course of these patients were abstracted from their health records. RESULTS: Fourteen children (mean age: 9.3 years; range: 0.4-18.1) who underwent HPCT during the study period received defibrotide for the treatment of HVOD; nine were girls. Most patients underwent HPCT for hematologic malignancies (8/14) and received matched unrelated donor transplants (8/14). Conditioning regimens included cyclophosphamide with total body irradiation (5/14) and busulfan followed by cyclophosphamide (7/14). HVOD was diagnosed on transplant day -4 to +33 (median: +10.5); defibrotide was started on transplant day -4 to +40 (median: +12). The median initial defibrotide dose was 33 mg/kg/day (11-40 mg/kg/day); the median maximum defibrotide dose was 38.5 mg/kg/day (11-81 mg/kg/day). The median duration of defibrotide therapy was 16 days (4-37 days). Defibrotide was discontinued due to clinical improvement (9), death (3), drug unavailability (1), and neurological toxicity (1). Gastrointestinal hemorrhage was observed in two patients and intra-cranial hemorrhage was observed in one patient during defibrotide therapy. The survival rate to day +100 was 79%. CONCLUSIONS: Defibrotide appears to be an effective and relatively safe treatment for children with HVOD.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,000 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,000 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,001 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,001 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».