Evaluating Treatment Effect in Multicenter Trials with Small Centers Using Survival Modeling
Notice bibliographique
Résumé
Clinical trials of rare diseases commonly enlist several centers to achieve recruitment goals. The aim of this study is to examine the estimation of treatment effects for survival outcomes in multicenter clinical trials with varying numbers of centers and few patients per center for rarer disease outcomes (i.e. rare cancers). We modeled the heterogeneity between centers using Cox frailty models to account for the variability in patients and patient care between centers and examined measures of model fit via smoothed functions of a prognostic factor. Through a simulation study, we were able to examine the consequence of having only a few centers or a few patients per center on the treatment and prognostic factor effects and model performance indices. Overall, we found it is preferable to have more patients per site and more sites in a multicenter trial as expected. However, having a few patients per site is feasible if there are many sites in a trial.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,426 | 0,484 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,002 | 0,002 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,006 | 0,008 |
| Bibliométrie | 0,002 | 0,003 |
| Études des sciences et des technologies | 0,001 | 0,004 |
| Communication savante | 0,003 | 0,004 |
| Science ouverte | 0,004 | 0,004 |
| Intégrité de la recherche | 0,004 | 0,004 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,004 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».