Gaucher disease: a systematic review and meta‐analysis of bone complications and their response to treatment
Notice bibliographique
Résumé
Type 1 Gaucher disease (GD1) is an inherited lysosomal storage disease, which is often managed by enzyme replacement therapy (ERT). The bone response to ERT is usually slower than visceral and hematological responses. There is uncertainty as to whether an increase in the dosage of ERT has a beneficial effect. The aim of our study was to determine whether or not there is sufficient evidence to make a definitive statement about the effects of ERT and substrate reduction therapy (SRT) on bone marrow infiltration and bone mineral density (BMD) in GD1. We conducted a systematic review of all studies examining the effects of ERT and SRT on bony complications of GD1 published before July 2008. The studies were identified by a computerized search with use of Medline, Embase, The Cochrane Database of Systematic Reviews, The Cochrane Central Register of Controlled Trials (CCTR), and bibliographies of papers subsequently retrieved from the search. Three hundred studies were grouped according to whether they deal with the natural history of GD1 or therapeutic issues, and 17 studies were included in the review. The results from our systematic review suggest that further investigations, such as better analysis of the Gaucher Registry, are needed on the effects of ERT and SRT on bony complications of GD1. Studies on the effects of the newly identified velaglucerase and the plant-derived glucocerebrosidase on bony complications of GD1 are also needed.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,001 | 0,002 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,011 | 0,003 |
| Bibliométrie | 0,002 | 0,002 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,000 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».