Galsulfase (Naglazyme®) therapy in infants with mucopolysaccharidosis VI
Notice bibliographique
Résumé
OBJECTIVE: To evaluate the efficacy and safety of two dose levels of galsulfase (Naglazyme®) in infants with MPS VI. STUDY DESIGN: This was a phase 4, multicenter, multinational, open-label, two-dose level study. Subjects were randomized 1:1 to receive weekly infusions of 1.0 or 2.0 mg/kg of galsulfase for a minimum of 52 weeks. Progression of skeletal dysplasia was determined by monitoring physical appearance, radiographic changes, and growth. Urinary glycosaminoglycan (GAG) levels, gross and fine motor function, cardiac function, vision, hearing, and health resource utilization were evaluated. Safety assessments were performed. RESULTS: Four infants (aged 3.3-12.7 months) participated in the study. Galsulfase was well tolerated at 1.0 and 2.0 mg/kg/week dose levels with no drug-related serious adverse events. Two subjects experienced a total of four possible treatment-related adverse events which were all considered mild. Length and weight remained within age-expected norms. Skeletal abnormalities continued to progress in all subjects. High baseline urinary GAG levels (mean: 870 μg/mg creatinine) decreased by approximately 70%; these reduced levels were maintained (mean: 220 μg/mg creatinine at week 52) despite the development of anti-galsulfase antibodies. Hearing, cardiac function, hepatosplenomegaly, and facial dysmorphism stabilized or improved, but corneal clouding progressed. There was no clear difference in safety or efficacy between the two doses. CONCLUSIONS: Galsulfase at two dose levels was safe and well tolerated in infants. Normal growth was maintained but skeletal abnormalities continued to progress. Urinary GAG levels decreased with treatment. Early initiation of galsulfase may prevent or slow progression of some disease manifestations.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,001 | 0,001 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,001 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,002 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».