Enzyme Replacement in Fabry Disease: Pharmacokinetics and Pharmacodynamics of Agalsidase Alfa in Children and Adolescents
Notice bibliographique
Résumé
This multicenter, open-label study evaluated pharmacokinetics, pharmacodynamics, and safety of agalsidase alpha in pediatric compared with adult patients with Fabry disease. The pharmacokinetic parameters of pediatric patients (19 boys, 5 girls, 6-18 years old; mean age, 11.8 years) were compared to those of adult male and female patients who participated in other clinical studies. All patients received agalsidase alpha at a dose of 0.2 mg/kg infused over 40 minutes every other week. Agalsidase alpha exhibited a biphasic serum elimination profile with a maximum serum concentration at the end of the 40-minute infusion; <1% of the maximum concentration was detected 8 hours after dosing. In children, serum clearance was 2.0 to 9.4 mL/min/kg and tended to decrease with increasing age. The average clearance in children, 3.7 +/- 1.5 mL/min/kg (mean +/- SD), was significantly greater than that measured in 33 adults (2.3 +/- 0.7 mL/min/kg, P < .0001). Mean terminal elimination half-life of agalsidase alpha was prolonged in week 25 compared with baseline (150 vs 66 minutes) in 8 of 19 male children. The magnitude of the reduction of plasma globotriaosylceremide was similar in all age groups and was independent of area under the curve and other pharmacokinetic parameters. Except for clearance in younger patients, agalsidase alpha appears to have comparable pharmacokinetic and pharmacodynamic profiles in pediatric and adult Fabry patients of both genders.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,006 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,000 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».