Treosulfan-Thiotepa-Fludarabine–Based Conditioning Regimen for Allogeneic Transplantation in Patients with Thalassemia Major: A Single-Center Experience from North India
Notice bibliographique
Résumé
Hematopoietic stem cell transplantation (HSCT) is the definite treatment for patients with thalassemia major. A busulfan (Bu) and cyclophosphamide (Cy)-based regimen has been the standard myeloablative chemotherapy, but it is associated with higher treatment-related toxicity, particularly in patients classified as high risk by the Pesaro criteria. Treosulfan-based conditioning regimens have been found to be equally effective and less toxic. Consequently, we analyzed the safety and efficacy of treosulfan/thiotepa/fludarabine (treo/thio/flu)-based conditioning regimens for allogeneic HSCT in patients with thalassemia major between February 2010 and September 2012. We compared those results retrospectively with results in patients who underwent previous HSCT with a Bu/Cy/antithymocyte globulin (ATG)-based conditioning regimen. A treo/thio/flu-based conditioning regimen was used in 28 consecutive patients with thalassemia major. The median patient age was 9.7 years (range, 2-18 years), and the mean CD34(+) stem cell dose was 6.18 × 10(6)/kg. Neutrophil and platelet engraftment occurred at a median of 15 days (range, 12-23 days) and 21 days (range, 14-34 days), respectively. Three patients developed veno-occlusive disease, 4 patients developed acute graft-versus-host disease (GVHD), and 2 patients had chronic GVHD. Treatment-related mortality (TRM) was 21.4%. Two patients experienced secondary graft rejection. We compared these results with results in patients who underwent previous HSCT using a Bu/Cy/ATG-based conditioning regimen. Twelve patients were treated with this protocol, at a median age of 7.2 years (range, 2-11 years). One patient had moderate veno-occlusive disease, 2 patients developed acute GVHD, 2 patients had chronic GVHD, and 2 patients experienced graft rejection. There was no TRM in this group. We found no significant differences between the 2 groups (treo/thio/flu vs Bu/Cy/ATG) in terms of the incidence of acute GVHD, chronic GVHD, TRM, and graft failure, although a trend toward higher TRM was seen with the treo/thio/flu regimen.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,000 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,000 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».