Rapamycin as an alternative to surgical treatment of subependymal giant cell astrocytomas in a patient with tuberous sclerosis complex
Notice bibliographique
Résumé
Tuberous sclerosis complex (TSC) is associated with the potential development of benign hamartomas, including subependymal giant cell astrocytomas (SEGAs). Intracranial hypertension can be caused by SEGAs due to their propensity to block the foramen of Monro. The traditional management approach is to monitor SEGAs with periodic neuroimaging and to resect those that exhibit serial growth and/or cause clinical signs of intracranial hypertension. Recent observations suggest that rapamycin therapy may induce partial regression of SEGAs, therefore providing a potential alternative to resection. The authors present the case of an 8-year-old girl with bilateral SEGAs that led to progressive hydrocephaly and incipient signs of papilledema. Three months after initiating rapamycin therapy, the SEGAs exhibited significant reduction in size (82.6% on the left and 46.7% on the right), and the lesions remained stable 5 months later. Compared with previous case reports, similar or even greater antitumor efficacy was achieved with much lower trough levels of rapamycin (10–15 compared with 3.3–4.5 ng/ml, respectively). The authors discuss various aspects of rapamycin therapy and address unresolved issues that highlight the need for further prospective clinical trials.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,001 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,001 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,001 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».