Pentoxifylline as a rescue treatment for DMD
Notice bibliographique
Résumé
OBJECTIVE: To determine whether pentoxifylline (PTX) slows the decline of muscle strength and function in ambulatory boys with Duchenne muscular dystrophy (DMD). METHODS: This was a multicenter, randomized, double-blinded, controlled trial comparing 12 months of daily treatment with PTX or placebo in corticosteroid-treated boys with DMD using a slow-release PTX formulation (~20 mg/kg/day). The primary outcome was the change in mean total quantitative muscle testing (QMT) score. Secondary outcomes included changes in QMT subscales, manual muscle strength, pulmonary function, and timed function tests. Outcomes were compared using Student t tests and a linear mixed-effects model. Adverse events (AEs) were compared using the Fisher exact test. RESULTS: A total of 64 boys with DMD with a mean age of 9.9 ± 2.9 years were randomly assigned to PTX or placebo in 11 participating Cooperative International Neuromuscular Research Group centers. There was no significant difference between PTX and the placebo group in total QMT scores (p = 0.14) or in most of the secondary outcomes after a 12-month treatment. The use of PTX was associated with mild to moderate gastrointestinal or hematologic AEs. CONCLUSION: The addition of PTX to corticosteroid-treated boys with DMD at a moderate to late ambulatory stage of disease did not improve or halt the deterioration of muscle strength and function over a 12-month study period. CLASSIFICATION OF EVIDENCE: This study provides Class I evidence that treatment with PTX does not prevent deterioration in muscle function or strength in corticosteroid-treated boys with DMD.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,001 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,001 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,001 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,002 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».