Double-Blind Placebo-Controlled Trial on the Use of Acetyl-L-Carnitine for the Treatment of Amyotrophic Lateral Sclerosis (P04.151)
Notice bibliographique
Résumé
Objective: To assess superiority of acetyl-L-carnitine/riluzole (ALC) combination over riluzole alone on functional disability in patients with amyotrophic lateral sclerosis (ALS). Background ALS is a fatal motorneuron disease. Unlike riluzole, no disease-modifier drugs are available. ALC counteracts motor neuron death induced by toxic agents or deprivation of trophic factors and reduces disease progression in animal models. Design/Methods: Patients 40-70 years with definite or probable ALS, disease duration 6-24 months, self-supporting (ie, able to swallow, cut foods/handling utensils, and walk), and with forced vital capacity (FVC)>80% were enrolled in a pilot double-blind, placebo-controlled, parallel group trial and followed for 48 weeks. ALC 3g/day and placebo were added to riluzole 100mg/day. Primary end-point: no. patients becoming non self-supporting. Secondary end-points: changes in the ALS-FRS-R scale, MRC scale, FVC and McGill quality-of-life scale. Analysis was performed in the intention-to-treat (ITT) population, completers and completers/ compliers (ie, taking >75% of study drug). Results: 42 patients received ALC and 40 patients placebo. In the ITT population, 34 patients receiving ALC (80.9%) and 39 receiving placebo (97.5%) became non self-supporting (p=0.030). Percentages in study completers were 71.4 vs. 94.7% (p=0.064) and in "completers/compliers", 71.4% vs. 94.4% (p=0.069). In the per-protocol analysis, percentages were 84.4 vs. 100.0% (p=0.054) and 76.2 vs. 100.0% (p=0.132)(completers & completers/compliers). At 48 weeks, ALC was associated with higher mean ALR-FRS-R scores (p=0.039) and FVC scores (p=0.016), while MRC and quality of life were no different. Adverse events were similar. Conclusions: ALC appears superior to placebo and is well-tolerated and safe. A confirmatory phase III trial is needed. (*) Italian ALS Study Group: Virginio Bonito, Paolo Buzzi, Claudia Caponnetto, Adriano Chiò, Massimo Corbo, Fabio Giannini, Maurizio Inghilleri, Vincenzo La Bella, Lorenzo Lorusso, Christian Lunetta, Letizia Mazzini, Paolo Messina, Gabriele Mora, Michele Perini, Elisabetta Pupillo, Maria Lidia Quadrelli, Vincenzo Silani, Isabella Simone, Lucio Tremolizzo.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,002 | 0,002 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,002 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,005 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,001 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,001 | 0,002 |
| Communication savante | 0,001 | 0,001 |
| Science ouverte | 0,001 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,003 | 0,003 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,009 | 0,002 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».