Assessing the benefit–risk of new treatments using generalised pairwise comparisons: the case of erlotinib in pancreatic cancer
Notice bibliographique
Résumé
BACKGROUND: Efficacy and safety are the two considerations when characterising the effects of a new therapy. We sought to apply an innovative method of assessing the benefit-risk balance using data from a completed randomised controlled trial that compared erlotinib vs placebo added to gemcitabine in patients with advanced pancreatic cancer (NCIC CTG PA.3). METHODS: We applied generalised pairwise comparisons with several prioritised outcome measures (e.g., one or more benefit outcomes and one or more risk outcomes). Here, the first priority outcome was overall survival (OS) time. Differences in OS that exceeded 2 months were considered clinically meaningful. The second priority outcome was toxicity. The overall treatment effect was quantified using the proportion in favour of erlotinib, which can be interpreted as the net proportion of patients who have a better overall outcome with erlotinib as compared with placebo. Sensitivity analyses were performed. RESULTS: In this trial 569 patients were randomly assigned in a 1 : 1 ratio to receive gemcitabine plus either erlotinib or a matched placebo. Overall, the method indicated no statistically significant overall treatment effect in favour of erlotinib; if anything, the point estimate of the net proportion leaned in favour of the placebo group (overall proportion in favour of erlotinib=-3.6%, 95% CI, -14.2- 7.1%; P=0.51). The net proportion was never in favour of the erlotinib group throughout all sensitivity analyses. CONCLUSIONS: Generalised pairwise comparisons make it possible to assess the benefit-risk balance of new treatments using a single statistical test for any number of prioritised outcomes. The benefit-risk assessment was not in favour of adding erlotinib to gemcitabine for the treatment of patients with advanced pancreatic cancer.
Récupéré en direct depuis OpenAlex et désinversé. Les résumés ne sont pas conservés dans cette base de données : les index inversés représentent 8,6 Go des 9,3 Go de texte de la base, et le serveur dispose de 13 Go libres.
Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,365 | 0,456 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,004 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,008 | 0,022 |
| Bibliométrie | 0,004 | 0,003 |
| Études des sciences et des technologies | 0,001 | 0,005 |
| Communication savante | 0,002 | 0,005 |
| Science ouverte | 0,004 | 0,005 |
| Intégrité de la recherche | 0,003 | 0,008 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,006 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».