Disease modification and other trials in systemic sclerosis have come a long way, but have to go further
Notice bibliographique
Résumé
In this issue of Arthritis Care & Research, the View article by Mendoza et al about clinical trial design in systemic sclerosis (SSc; scleroderma) suggests that there cannot be a universal design for clinical trials of disease modification in SSc because the disease has so many different presentations (1).However, it is still important in any randomized controlled trial (RCT) to use proper statistics, including sample size calculations, to be able to recruit subjects (feasible), and ideally to have subjects enrolled that are similar to SSc patients with comparable organ-based disease activity (generalizable).There will not be a single design for every trial, but basic principles must be adhered to.We have written this article as a counterview to the views by Mendoza et al (1), but most of the opinions are in agreement.The headings are ordered in a way that would mimic the process of clinical trial design and conduct (general principles, end points, and discussion of organspecific trials in SSc skin and lung).Examples from trials of various rheumatic diseases have been provided to illustrate various aspects of trial design.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,021 | 0,073 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,002 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,003 | 0,003 |
| Bibliométrie | 0,001 | 0,002 |
| Études des sciences et des technologies | 0,005 | 0,007 |
| Communication savante | 0,006 | 0,012 |
| Science ouverte | 0,003 | 0,002 |
| Intégrité de la recherche | 0,062 | 0,052 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,013 | 0,012 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».