Short‐term low‐dose secondary prophylaxis for severe/moderate haemophilia A children is beneficial to reduce bleed and improve daily activity, but there are obstacle in its execution: a multi‐centre pilot study in China
Notice bibliographique
Résumé
We recently showed in a single centre trial that low-dose secondary prophylaxis in severe/moderate haemophilia patients with arthropathy is feasible and beneficial. However, this regimen has not been validated in a multicentre setting and what obstacles are there to prophylaxis remain unclear. (i) Benefit study: to confirm the benefits of similar prophylaxis protocol in severe/moderate haemophilia A (HA) in a multicentre setting in China. (ii) Follow-up obstacle study: to investigate obstacles in compliance to prophylaxis treatment. (i) Benefit study: severe/moderate HA children with arthropathy from 15 centres were enrolled to undergo an 8-week on-demand treatment, followed by 6 to 12-week low-dose secondary prophylaxis. Outcomes compared in the two periods include joint and severe bleeding, daily activities and factor consumption. (ii) Obstacle study: questionnaires to investigators to collect data on patient and centre factors contributing to inability to comply with prophylaxis. We enrolled 191 patients from 15 centres. Sixty-six (34.6%) from three centres completed the prophylaxis protocol, and they had significantly decreased bleeding (78.8% haemarthrosis and 68.9% severe bleedings) and improved daily activities with no increase in factor consumption over that in the on-demand therapy period. The remaining 125 patients from 12 centres were not compliant to the prophylaxis protocol; questionnaire data indicated that the major obstacles were inability of patients/parents to accept (41.7%) or to adhere (33.3%) to the prophylaxis protocol, mostly because of failure to understand the benefits and to accept the frequent injections. Non-availability of a centre comprehensive care team was another important determinant. Short-term low-dose secondary prophylactic therapy is beneficial without increasing factors consumption for severe/moderate HA with arthropathy in a multi-centre setting in China. Obstacles to overcome must include improvement in comprehensive care and in education to patient/parents and healthcare personnel.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,001 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,001 | 0,001 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,001 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,000 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».