Vismodegib for Periocular and Orbital Basal Cell Carcinoma
Notice bibliographique
Résumé
IMPORTANCE: Basal cell carcinoma (BCC) represents 90% of malignant eyelid tumors and is locally invasive and destructive, if left untreated. OBJECTIVE: To assess the feasibility of using vismodegib for periocular and orbital BCC based on its efficacy and tolerability. DESIGN, SETTING, AND PARTICIPANTS: In this prospective observational case series, consecutive patients with periocular or orbital BCC who met criteria for treatment with vismodegib were recruited prospectively during an 8-month period from February through September 2012 from 2 academic hospitals. Seven patients received oral vismodegib, 150 mg daily, until maximum clinical response was achieved, the tumor progressed, or the patient could no longer tolerate adverse effects. Clinical response and adverse effects related to treatment were recorded. The primary endpoint was reduction in lesion size, measured as percentage change in the externally visible dimension. EXPOSURE: Oral vismodegib. RESULTS: All 7 patients had locally advanced, biopsy-proven, infiltrative BCC that was not amenable to surgical resection or radiation. No patients had metastatic disease at presentation. The mean patient age was 71 years (range, 43-100 years), and 4 patients (57%) had secondary orbital involvement. The mean lesion size was 3.4 cm (range, 1.0-6.0 cm), and all 7 cases (100%) represented recurrent tumors excised previously with controlled margins by frozen section or Mohs micrographic surgery. The mean treatment duration was 11 weeks (range, 4-16 weeks), and the mean duration of follow-up was 7.3 months (range, 5-10 months). Two patients (29%) demonstrated complete clinical regression, 2 (29%) demonstrated greater than 80% partial clinical regression, 2 (29%) demonstrated less than 35% partial clinical regression, and 1 (14%) progressed. Adverse reactions occurred in 6 patients (86%) and included alopecia (29%), dysgeusia (29%), muscle cramps (29%), and anorexia (14%). Two patients (29%) developed new squamous cell carcinomas (well-differentiated, keratoacanthoma type) at uninvolved sites including the eyebrow and forearm. CONCLUSIONS AND RELEVANCE: Vismodegib seems to be well-tolerated and effective for treating periocular and orbital BCC in about half of all cases. Patients receiving treatment should be monitored for new squamous cell carcinomas at uninvolved sites.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,000 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,000 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,001 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».