Nonmyeloablative Allogeneic Hematopoietic Stem Cell Transplantation for GATA2 Deficiency
Notice bibliographique
Résumé
We treated 14 patients with GATA2 deficiency using a nonmyeloablative allogeneic hematopoietic stem cell transplantation regimen. Four patients received peripheral blood stem cells from matched related donors (MRD), 4 patients received peripheral blood stem cells from matched unrelated donors (URD), 4 patients received hematopoietic stem cells from umbilical cord blood donors (UCB), and 2 patients received bone marrow cells from haploidentical related donors. MRD and URD recipients received conditioning with 3 days of fludarabine and 200 cGy total body irradiation (TBI). Haploidentical related donor recipients and UCB recipients received cyclophosphamide and 2 additional days of fludarabine along with 200 cGY TBI. MRD, URD, and UCB recipients received tacrolimus and sirolimus for post-transplantation immunosuppression, whereas haploidentical recipients received high-dose cyclophosphamide followed by tacrolimus and mycophenolate mofetil. Eight patients are alive with reconstitution of the severely deficient monocyte, B cell, and natural killer cell populations and reversal of the clinical phenotype at a median follow-up of 3.5 years. Two patients (1 URD recipient and 1 UCB recipient) rejected the donor graft and 1 MRD recipient relapsed with myelodysplastic syndrome after transplantation. We are currently using a high-dose conditioning regimen with busulfan and fludarabine in patients with GATA2 deficiency to achieve more consistent engraftment and eradication of the malignant myeloid clones.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,000 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,001 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».