Sample Size and Power When Designing a Randomized Trial for the Estimation of Treatment, Selection, and Preference Effects
Notice bibliographique
Résumé
BACKGROUND: A 2-stage randomized trial design, incorporating participant choice, provides unbiased estimates of the effects of the treatment or intervention (treatment effect), the difference between outcomes for participants who prefer one treatment compared with another (selection effect), and the interaction between participants' preferences for treatment and the treatment actually received (preference effect). It is important to ensure that such trials are adequately powered to estimate these effects. SAMPLE SIZE FORMULAS: This paper presents methods for determining the required sample sizes for estimating treatment, selection, and preference effects. We demonstrate the changes in sample size as various key parameters are changed. In general, approximately twice as many participants (in total) are needed to have equivalent power for detecting both treatment and selection/preference effects compared with a trial of the treatment effect alone. PRIMARY SCREENING EXAMPLE: We illustrate their application for the design of a primary screening trial comparing human papillomavirus DNA testing versus cervical screening (by Pap smear). Our example would require 520 participants to have 80% power to detect moderate-sized preference and selection effects and a small to moderate treatment effect. CONCLUSIONS: With the growing interest in understanding treatment choices and with the use of decision aids, well-designed and adequately powered 2-stage randomized trial designs offer the opportunity to determine the effects of participants' preferences. Our sample size formulas will help future studies ensure that they have adequate power to detect selection and preference effects.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,002 | 0,010 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,000 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,000 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».