Value-Based Reimbursement Decisions for Orphan Drugs: A Scoping Review and Decision Framework
Notice bibliographique
Résumé
BACKGROUND: The rate of development of new orphan drugs continues to grow. As a result, reimbursing orphan drugs on an exceptional basis is increasingly difficult to sustain from a health system perspective. An understanding of the value that societies attach to providing orphan drugs at the expense of other health technologies is now recognised as an important input to policy debates. OBJECTIVES: The aim of this work was to scope the social value arguments that have been advanced relating to the reimbursement of orphan drugs, and to locate these within a coherent decision-making framework to aid reimbursement decisions in the presence of limited healthcare resources. METHODS: A scoping review of the peer reviewed and grey literature was undertaken, consisting of seven phases: (1) identifying the research question; (2) searching for relevant studies; (3) selecting studies; (4) charting, extracting and tabulating data; (5) analyzing data; (6) consulting relevant experts; and (7) presenting results. The points within decision processes where the identified value arguments would be incorporated were then located. This mapping was used to construct a framework characterising the distinct role of each value in informing decision making. RESULTS: The scoping review identified 19 candidate decision factors, most of which can be characterised as either value-bearing or 'opportunity cost'-determining, and also a number of value propositions and pertinent sources of preference information. We were able to synthesize these into a coherent decision-making framework. CONCLUSION: Our framework may be used to structure policy discussions and to aid transparency about the values underlying reimbursement decisions for orphan drugs. These values ought to be consistently applied to all technologies and populations affected by the decision.
Récupéré en direct depuis OpenAlex et désinversé. Les résumés ne sont pas conservés dans cette base de données : les index inversés représentent 8,6 Go des 9,3 Go de texte de la base, et le serveur dispose de 13 Go libres.
Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,204 | 0,293 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,005 | 0,003 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,008 | 0,010 |
| Bibliométrie | 0,066 | 0,049 |
| Études des sciences et des technologies | 0,009 | 0,014 |
| Communication savante | 0,025 | 0,019 |
| Science ouverte | 0,008 | 0,013 |
| Intégrité de la recherche | 0,012 | 0,006 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,006 | 0,001 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».