Longitudinal analysis of endurance and respiratory function from a natural history study of Morquio A syndrome
Notice bibliographique
Résumé
OBJECTIVES: Baseline data from the Morquio A Clinical Assessment Program (MorCAP) revealed that individuals with Morquio A syndrome show substantial impairment in multiple domains including endurance and respiratory function (Harmatz et al., Mol Genet Metab, 2013). Here, 1- and 2-year longitudinal endurance and respiratory function data are presented. METHODS: Endurance was assessed using the 6-minute walk test (6MWT) and the 3-minute stair climb test (3MSCT). Respiratory function was evaluated by measuring forced vital capacity (FVC) and maximum voluntary ventilation (MVV). Data were analyzed using repeated measures ANCOVA models. Annualized estimates of change were determined using model estimates and interpolation. RESULTS: 353, 184, and 78 subjects were assessed at Year 0 (baseline), Year 1, and Year 2, respectively. The overall annualized estimate of change (SE) in 6MWT distance was -4.86±3.25m; a larger decline of -6.84±5.38m was observed in the subset of subjects meeting the inclusion/exclusion criteria of the Phase 3 clinical trial of elosulfase alfa (≥5years of age with baseline 6MWT distance ≥30 and ≤325m). In contrast, little change (-0.14±0.60stairs/min) was observed in 3MSCT. Annualized changes (SE) in FVC and MVV were 2.44±0.68% and 1.01±2.38%, respectively. FVC and MVV increased in patients aged ≤14years, but decreased in older patients. CONCLUSIONS: The natural history of Morquio A syndrome is characterized by progressive impairment of endurance as measured by the 6MWT. Longitudinal trends in FVC and MVV showing increase in younger patients, but decrease in older patients, are likely to be influenced by growth. Changes in 6MWT may represent a sensitive measure of disease progression in ambulatory Morquio A patients.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,000 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».