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Enregistrement W2029353789 · doi:10.1093/brain/awh482

Glutaric aciduria type 1: a clinician's view of progress

2005· letter· en· W2029353789 sur OpenAlexaboutno aff
Kevin A. Strauss

Notice bibliographique

RevueBrain · 2005
Typeletter
Langueen
DomaineBiochemistry, Genetics and Molecular Biology
ThématiqueMetabolism and Genetic Disorders
Établissements canadiensnon disponible
Organismes subventionnairesnon disponible
Mots-clésMedicinePsychologyPediatrics

Résumé

récupéré en direct d'OpenAlex

Glutaric aciduria type 1 (GA1) arises from an enzymatic block in the common degradation pathway for lysine and tryptophan. It is a cause of crippling striatal necrosis during infancy (Strauss et al ., 2003). Clinical experience teaches us two things about GA1. First, predicting precisely when and if basal ganglia injury will occur in an individual is presently difficult, if not impossible. Second, when such injuries ensue, we have no therapeutic instruments to stop them. Thus, to prevent injuries we need prediction, and there is ample clinical evidence that plasma and urine organic acid measurements are inadequate for this purpose (Strauss et al ., 2003). Real progress in the treatment of GA1 requires a deeper understanding of the premorbid state—the set of physiological adaptations entrained by abnormal organic acid metabolism in the brain. For this knowledge to be applied physiological changes that precede the catastrophic event must be defined, anatomical or biochemical abnormalities causatively can be linked to brain injury so that monitored in the clinical setting. Such a picture does not readily emerge from in vitro experiments, which generally use isolated single cell types from a variety of non-human species assayed under non-physiological conditions (see Kolker et al ., 2004, for review), Nevertheless, these results cannot be reproduced consistently (Freudenberg et al ., 2004), and are difficult to reconcile with the complex conditions that prevail in a living patient. Careful post-mortem studies are an invaluable tool for understanding physiological derangements that occur in life. In this issue of Brain , Dr Funk and colleagues report on six post-mortem brains from aboriginal Ojibway–Cree GA1 patients of Northern Canada to, in their words, ‘offer additional insight into the pathogenesis of the disorder … [to] help us develop an intervention strategy that could prevent the episode associated with acute striatal …

Récupéré en direct depuis OpenAlex et désinversé. Les résumés ne sont pas conservés dans cette base de données : les index inversés représentent 8,6 Go des 9,3 Go de texte de la base, et le serveur dispose de 13 Go libres.

Comment cette classification a été obtenuedéplier

Prédiction distillée sur la base complète

Imitation des enseignants

Ni prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.

score de la tête « metaresearch » (Codex)0,000
score de la tête « metaresearch » (Gemma)0,000
Version: codex-gemma-dda1882f352aStatut de validation: machine_predicted_unvalidated
Catégories candidatesMéta-épidémiologie (sens strict)
Catégories consensuellesaucune
DomaineSignal candidat: aucune · Signal consensuel: aucune
Devis d'étudeSignal candidat: Sans objet · Signal consensuel: Sans objet
GenreSignal candidat: Commentaire · Signal consensuel: Commentaire
Score de désaccord entre enseignants0,145
Score d'incertitude au seuil1,000

Scores Codex et Gemma par catégorie

CatégorieCodexGemma
Métarecherche0,0000,000
Méta-épidémiologie (sens strict)0,0000,000
Méta-épidémiologie (sens large)0,0000,000
Bibliométrie0,0000,000
Études des sciences et des technologies0,0000,000
Communication savante0,0000,000
Science ouverte0,0000,000
Intégrité de la recherche0,0010,000
Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger)0,0000,000

Scores machine (provisoires)

Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.

Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.

Tête enseignante Opus0,013
Tête enseignante GPT0,282
Écart entre enseignants0,269 · la distance entre les deux têtes enseignantes sur ce seul travail
Statut de validationscore_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découle

Classification

machine, non validée

Prédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.

Devis d'étudeSans objet
Domainenon disponible
GenreCommentaire

Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».

En bref

Citations15
Publié2005
Routes d'admission1
Résumé présentoui

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