Bleeding before prophylaxis in severe hemophilia: paradigm shift over two decades
Notice bibliographique
Résumé
Bleeding before prophylaxis in severe hemophilia: paradigm shift over two decades Prophylaxis for hemophilia is the scheduled infusion of the missing clotting factor with pre-specified dose, with the intention of preventing bleeds and subsequent hemophilic arthropathy.It is the treatment of choice for patients with severe hemophilia A in countries with available resources. 1 Around the year 2000 it was reported that prophylaxis is most efficient when initiated early: before 3 years of age 2 or directly after the first joint bleed.3,4 These strategies are reflected in the two most frequently used definitions of primary prophylaxis.The European Pediatric Network for Hemophilia Management (PedNet) first specified primary prophylaxis as starting before two years of age OR before the second joint bleed, 5 and The World Federation of Hemophilia (WFH) as starting before the age of three years AND before the second joint bleed, in the documented absence of osteochondral joint disease. 1 Early prophylaxis may require placing a central venous access device (CVAD) to facilitate frequent venous access, but these devices carry a risk of infections and thrombotic complications.6 In an attempt to reduce the need for CVADs while initiating early prophylaxis, Petrini and colleagues started prophylaxis with once-weekly infusions; 2,7 many authors have subsequently published or recommended protocols starting with once-weekly infusions.[8][9][10] The present study assesses how the increasing awareness of the importance of early prophylaxis affected bleeding before prophylaxis, CVAD use, initial prophylactic regimens, and achievement of primary prophylaxis.Data on 919 patients with severe hemophilia A (FVIII<0.01IU/mL), born 1990-2010, collected for the CANAL study 11 (n=313) and the PedNet registry 12 (n= 606) were used.Nine and 16 patients were excluded from CANAL and PedNet, respectively, because no treatment data were available.Case report forms and inclusion and exclusion criteria were the same for both datasets.11,12 Anonymized data on patients' demographics, bleeding, and details on all factor administrations were collected by the participating centers until 1 st May 2013.For the present analysis, patients were followed from birth until the 50 th treatment day with FVIII or the development of a clinically relevant inhibitor, defined as at least two positive inhibitor titers, combined with a decreased in vivo Factor VIII recovery.Start of prophylaxis was defined as the regular infusion of FVIII at least
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,003 | 0,018 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,001 | 0,001 |
| Études des sciences et des technologies | 0,002 | 0,003 |
| Communication savante | 0,002 | 0,003 |
| Science ouverte | 0,001 | 0,001 |
| Intégrité de la recherche | 0,014 | 0,018 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,003 | 0,002 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».