Evaluation of pentostatin in corticosteroid-refractory chronic graft-versus-host disease in children: a Pediatric Blood and Marrow Transplant Consortium study
Notice bibliographique
Résumé
There is no standard therapy for steroid-refractory chronic graft-versus-host disease (GVHD). This problem is particularly daunting in children with chronic GVHD, whereby the effects of the disease and its treatment may impair normal growth and development. Children are also particularly vulnerable to failure and/or toxicity of therapy; for example, joint contractures or joint damage may result in life-long disability. The Pediatric Blood and Marrow Transplant Consortium performed a phase 2 trial of pentostatin for steroid-refractory chronic GVHD in 51 children (median age, 9.8 years) from 24 institutions. Overall response was 53% (95% confidence interval, 40%-64%), with a response of 59% (95% confidence interval, 42%-75%) in sclerosis. Thirteen subjects (25%) had toxicity requiring them to stop pentostatin. The drug had a significant steroid-sparing effect in those that responded. A trend was also observed toward increased survival at 3 years in responders versus nonresponders (69% vs 50%; P = .06). The intravenous administration of the drug ensures compliance in a patient group in which oral therapy is difficult to monitor. Pentostatin has activity in refractory chronic GVHD in children, and future studies, including treatment of children newly diagnosed with high-risk chronic GVHD, are warranted. The trial was registered at www.Clinicaltrials.gov as #NCT00144430.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,001 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,001 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,001 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,001 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».