Persistence of treatment effect of idebenone in Leber's Hereditary Optic Neuropathy
Notice bibliographique
Résumé
Abstract Purpose To establish the long term benefit of oral idebenone 900mg/day in the treatment of Leber's Hereditary Optic Neuropathy (LHON). Methods Patients who participated in a 24‐week, multi‐centre (3 sites), double‐masked, randomized, placebo controlled trial (RHODOS) were re‐assessed at a single visit by means of Visual Acuity (VA) using ETDRS charts. Results Eighty‐five patients were enrolled in the RHODOS study: 55 treated with idebenone (900mg/day) and 30 with placebo. At the end of the 24 week treatment period, the VA for patients randomized to placebo deteriorated. In contrast, in patients treated with 900mg/day idebenone, VA was preserved. In addition, in severely affected patients with off‐chart vision at Baseline, only idebenone treated patients improved sufficiently to read at least 1 full line on the ETDRS chart (Klopstock et al., 2011). VA was repeated at a follow‐up visit conducted 2.5 years (median) after treatment discontinuation. The difference in VA between placebo and idebenone treated patients was maintained. Specifically, in patients who during RHODOS received idebenone and who on average were protected from vision loss, VA did not deteriorate upon discontinuation of treatment. Conclusion These findings support the original conclusion that in selected patients with LHON, idebenone has significant therapeutic potential in preventing further vision loss and facilitating vision recovery. Commercial interest
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,001 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,001 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».