Appropriateness of Treatments for Patients With Degenerative Ataxias: Recommendations by a Panel of Experts
Notice bibliographique
Résumé
Background: The a vailable scientific evidence regarding treatment of degenerative ataxias is scarce. Appropriateness of therapy options for degenerative ataxias were evaluated by using the RAND/UCLA Method. Methods: After a systematic literature review, a list of clinical scenarios were developed to simulate situations most likely to arise in clinical practice. An 8-members expert panel rated, in a two rounds process, the appropriateness of each clinical scenario-treatment combination or indication. Analysis used the ratings to categorize each indication as appropriate, of uncertain appropriateness or inappropriate. Results: Final rankings for the indications were as follow: 26/154 (18.3%) appropriate, 36/154 (25.4%) uncertain and 92/154 (56.3%) inappropriate. The agreement rate was 66.2%. For patients with Friedreich ataxia, physostigmine, 5-hydroxytryptophan and amantadine were rated inappropriate while L -carnitine was rated appropriate only for asymptomatic patients or for patients with gait ataxia. Panelists recommended idebenone therapy for Friedreich ataxia complicated by cardiomyopathy . Therapy with 4-aminopyridine was rated inappropriate for episodic ataxia type 1 but it was rated appropriate for type 2. In the treatment of other ataxias, such as autosomal dominant ataxias and the autosomal recessive ataxias not Friedreich, physostigmine, acetazolamide and L - carnitine were rated inappropriate while amantadine was inappropriate only in patients without gait ataxia. All other combinations were considered uncertain. Conclusions: Within the limits of expert opinion, these guidelines provide direction for some common clinical uncertainties in the treatment of degenerative ataxias. doi: http://dx.doi.org/10.4021/jnr122e
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,120 | 0,248 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,003 | 0,007 |
| Bibliométrie | 0,010 | 0,006 |
| Études des sciences et des technologies | 0,002 | 0,002 |
| Communication savante | 0,004 | 0,004 |
| Science ouverte | 0,004 | 0,004 |
| Intégrité de la recherche | 0,006 | 0,004 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,003 | 0,002 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».