Progress toward therapeutic potential for AFQ056 in Fragile X syndrome
Notice bibliographique
Résumé
Fragile X syndrome (FXS) is the most common form of inherited intellectual disability and the leading single-gene cause of autism. It is caused by the lack of production of the Fragile X mental retardation protein (FMRP), resulting in cognitive deficits, hyperactivity, and autistic behaviors. Breakthrough advances in potential therapy for FXS followed the discovery that aberrant group 1 metabotropic glutamate receptor (mGluR) signaling is an important constituent of the pathophysiology of the syndrome. Research has indicated that upon neuronal stimulation, FMRP acts downstream of group 1 mGluRs (mGluRs1/5) to inhibit protein synthesis, long-term depression, and α-amino-3-hydroxy-5-methyl-4-isoxazolepropionic acid receptor internalization. To offset the deficits caused by the lack of FMRP, many pharmaceutical companies have designed medicinal drugs to target the unrestrained stimulation of mGluR5 signaling in FXS. Indeed, promising results from animal and clinical studies suggest that mGluR5 antagonists such as AFQ056 can successfully correct many of the deficits in FXS. In this review, we cover the animal studies performed to date that test the role of AFQ056 as a selective mGluR5 antagonist to alleviate the phenotypes of FXS.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,000 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».