Identification and Validation of Hits from High Throughput Screens for CFTR Modulators
Notice bibliographique
Résumé
These are exciting times with the appearance of small molecule compounds in clinical trials which target the basic defects caused by mutation in the CFTR gene. This progress was enabled by years of basic research probing the molecular and cellular consequences caused by mutation and the development of methods by which to study the primary anion transport defect in a high-throughput manner by robotics. Future progress with the development of new, more effective corrector compounds is needed. Such discovery will require further progress in defining the molecular targets for effective intervention using a multidisciplinary approach, merging computational, molecular, proteomic and cell biological methods. There is also an urgent need to develop means to link the right therapeutic compound to the right patients given the heterogeneity of the CF patient population. We envision a time when mid to high-throughput methods will be married with stem cell biology to enable testing a compendium of compounds on cells derived from each individual patient. Given the rate of progress in this field- this scenario may exist in the not too distant future. Keywords: High-throughput screening, in-silico screening, biological validation, selection of appropriate animal and cellular models, mutation, CFTR gene, CF patient population, Cystic fibrosis, ATP-Binding Cassette (ABC) Superfamily, airway
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,001 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,000 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».