Performance of Principal Stratification Method Adjusting for Treatment Noncompliance in Two Arms of a Randomized Trial
Notice bibliographique
Résumé
The method of principal stratification is a unifying framework for modelling cause and effect which is applicable to adjusting for treatment noncompliance in multiple arms of a trial. Baseline covariates which predict compliance with treatment are useful in addressing parameter identification problem associated with principal stratification. Roy, Hogan and Marcus (RHM) (2008) proposed a principal stratification framework in which they used baseline covariates to adjust for imperfect compliance in both arms of a two-active treatments trial. Key to the application of this method is a defining but untestable distributional assumption whose robustness is unknown. The present work uses statistically designed simulation studies in the framework of a clinical trial comparing two active treatments as applied to survival data under both homogeneous and heterogeneous treatment effect assumptions to evaluate the performance of the RHM method in terms of bias and $95\%$ credible intervals. We first apply the standard proportional hazard model to obtain the ITT estimate and evaluate resulting bias if viewed as estimating a causal hazard ratio. We then compare the method's performance in terms of stratum-specific causal relative risk for different specifications of a user-defined spectrum parameter. The results showed no effect of the spectrum parameter on the ITT estimates. The RHM method performed poorly by producing significantly biased efficacy estimates in all strata with wider corresponding $95\%$ credible intervals under heterogeneous treatment effect assumption. The resulting efficacy estimates varied a lot depending on the value of the unknown (user-defined) spectrum parameter.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,198 | 0,325 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,002 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,005 | 0,004 |
| Bibliométrie | 0,002 | 0,002 |
| Études des sciences et des technologies | 0,001 | 0,002 |
| Communication savante | 0,002 | 0,003 |
| Science ouverte | 0,002 | 0,003 |
| Intégrité de la recherche | 0,004 | 0,004 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,004 | 0,001 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».