Longitudinal observations of serum heparin cofactor II‐thrombin complex in treated Mucopolysaccharidosis I and II patients
Notice bibliographique
Résumé
Monitoring of therapeutic response in mucopolysaccharidosis (MPS) patients is problematic as most biomarkers are specific for either disease complications or specific organ system involvement. Recent studies have indicated that serum heparin-cofactor II-thrombin complex (HCII-T) may serve as an important biomarker in the group of MPSs where dermatan sulphate is stored. This complex forms when blood coagulates in the presence of glycosaminoglycans (GAGs) where the ultimate amount of HCII-T that forms reflects the concentration of circulating GAGs. We have studied serum HCII-T levels in 9 MPS I and 11 MPS II treated patients and have compared values to studies of urinary GAGs. In severe MPS I patients treated with either transplantation or enzyme replacement therapy (ERT), serum HCII-T levels never reach the range of normal despite normalization of uGAGs in some patients. Some attenuated MPS I patients have normalization of HCII-T but require a protracted exposure time relative to the drop in urinary GAGs. Treated MPS II patients show a clear correlation of serum HCII-T levels with the presence of antibodies to Idursulfase, with antibody positive patients showing an early drop in HCII-T levels with eventual increases in levels often to levels above those seen at baseline. This is contrasted by a robust and persistent drop in uGAGs. Antibody negative MPS II patients show a drop in HCII-T levels on treatment but levels never normalize despite normalization of uGAGs. This study highlights the utility and biologic relevance of serum HCII-T levels in monitoring therapy in these disorders.
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Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,001 | 0,001 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,001 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».