Immunosuppressive Therapy Without Hematopoietic Growth Factor Exposure in Pediatric Acquired Aplastic Anemia
Notice bibliographique
Résumé
Immunosuppressive therapy (IST) is recommended for children with acquired aplastic anemia (AA) who lack a human leukocyte antigen (HLA)-matched sibling donor for hematopoietic cell transplantation (HCT). Hematopoietic growth factors have often been included in IST supportive care, but prolonged exposure may increase the risk of secondary clonal evolution. The authors evaluated response, survival, and the incidence of clonal evolution following cyclosporine-based IST without hematopoietic growth factor exposure in a population-based pediatric cohort, identified retrospectively. Forty-five patients with a median age of 7.3 years (range 1.2-17.0 years) were included. Partial (PR) and complete (CR) response was achieved in 82% and 64%, at a median of 55 days (range 11-414 days) and 7.6 months (range 2.8-82.2 months), respectively. Patients with associated seronegative hepatitis had an increased likelihood of PR and CR on multivariate analyses (PR: hazard ratio [HR] 3.15, 95% confidence interval [CI] 1.40, 7.11; CR: HR 2.99, 95% CI 1.35, 6.62), whereas older children were less likely to achieve IST response than children younger than 5 years at diagnosis. Five- and 10-year overall survival was 96% ± 4% and 90% ± 7%, respectively, and 5-year failure-free survival was 63% ± 8%. There was no infection-related mortality, although 16.4% of patients had at least 1 episode of documented bacteremia. The 5-year cumulative incidence of relapse was 12.9% and of clonal evolution was 3.2%. The authors conclude that children with AA who receive IST without hematopoietic growth factor support have excellent response and survival outcomes and a low incidence of clonal evolution.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,001 | 0,001 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,001 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,001 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».