Bone marrow transplantation from matched unrelated donors for patients with severe combined immune deficiency
Notice bibliographique
Résumé
Introduction: Bone Marrow Transplant (BMT) from related HLA identical donor (RID) is the treatment of choice for patients with severe combined immuno-deficiency (SCID). In the absence of RID, bone marrow from HLA haplo-identical (half) related donors (HID) have often been used. However, HID is frequently associated with reduced survival and failure of long-term immune reconstitution. HLA matched unrelated donors (MUD) represent another promising alternative for patients with SCID. Methods: We studied hematopoietic engraftment, occurrence of graft versus host disease, infections and other complication, and survival in infants diagnosed with SCID who received MUD BMT between 1990 and 2004 in a Canadian pediatric referral center specializing in such procedures. Detailed evaluations of immune reconstitution were performed in children that survived more than 2 years after transplant. Results: During the 14 years of this study, 22 infants underwent MUD BMT in our center. Molecular diagnosis was available in 64% of them. All infants received myelo-ablative conditioning pre-transplant. Despite prophylaxis with cyclosporine and methylprednisolone, acute graft versus host disease occurred in 15 of the 22 patients, and it was the most common cause of death. All patients developed complete donor lymphocyte engraftment. None of the 15 patients who are two or more years after transplant requires intravenous immunoglobulin replacement therapy. After discontinuing immune suppression all patients have normal T cell function and T cell repertoire, which is sustained for more than 14 years of follow up. Current survival is 73% and it is even better for patients with mutations in the IL-2 receptor pathway. Furthermore, survival of patients who presented with low B cells, previously estimated to have unfavorable outcome, is not significantly lower than in other forms of SCID in this study. Conclusions: MUD BMT leads to long term survival, engraftment, and immune function in SCID patients and should be the preferred treatment for clinically stable infants who do not have a related HLA-identical donor.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,000 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,000 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,002 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».