Efficacy and safety of gene therapy with AAV4 in childhood blindness due to rpe65 mutations
Notice bibliographique
Résumé
Abstract Purpose To assess the safety and efficiency of an subretinal injection of an AAV2/4.rpe65.hrpe65 in subjects with LCA due to mutations rpe65 genes. Methods A phase I/II clinical trial assessed the safety and the efficiency of one subretinal injection with AAV2/4.rpe65.hrep65 vector in the worse eye of patient with rpe65‐/‐ retinal dystrophy. Patients of the first cohort received up to 400 µL and patients of the second cohort up to 800 µL of a vector solution at 6.1010 vector genome/mL. The primary safety endpoints are evaluated by biomicroscopy, laser flare meter, fundus photography, fluorescein angiography, OCT and a tolerance questionnaire. Secondary efficacy endpoints are evaluated by global ERG, multifocal ERG, visual field, near and far visual acuity, color vision test, pupillometry, microperimetry, visual mobility, functional MRI and fundus autofluorescence. Results We will present results of the first six patients included in an ongoing study. Patients are 21 to 42 years old. The three first patients were included in the first cohort and three other were included in the second cohort. No adverse effects or ocular inflammation are noticed one year to 2 months after subretinal injection. Visual acuity is limited to light perception to 1/12 and remained stable after subretinal injection. Visual field modifications in the subretinal treated area are noticed in all patients. Conclusion subretinal injection of a serotype 4 AAV vector for gene therapy treatment of rpe65‐/‐ retinal degeneration is safe. Visual field improvement found in our adult patients want us to treat 3 childrens scheduled in the third cohort.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,000 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,000 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».