Non-Viral Nucleic Acid Delivery: Key Challenges and Future Directions
Pourquoi ce travail est dans la base
Une base qui oublie comment elle a trouvé un travail ne peut pas être vérifiée. Voici les voies qui ont admis celui-ci.
Notice bibliographique
Résumé
Gene therapy holds the promise of correcting a genetic defect. It can be achieved with the introduction of a normal wild-type transgene into specific cells of the patient where the endogenous gene is underexpressing or by the introduction of a therapeutic agent, such as, antisense oligonucleotides (AON) or small interfering RNA (siRNA) to inhibit transcription and/or translation of an overexpressing endogenous gene or a cancer causing oncogene. Gene therapy has been utilized for vaccination and for the treatment of several diseases, such as, cancer, viral infections and dermatological diseases. However, there are many hurdles to overcome in developing effective gene-based therapeutics, including cellular barriers, enzymatic degradation and rapid clearance after administration. Successful transfer of nucleic acids (e.g. plasmid DNA, AON, siRNA, small hairpin RNA and micro RNA) into cells usually relies on the use of efficient carriers, commonly viral or non-viral vectors. Presently, viral vectors are more efficient than non-viral systems. However, immunogenicity, inflammatory reactions and problems associated with scale-up limit their clinical use. The ideal carriers for gene delivery should be safe and yet ensure that the DNA/RNA survives the extra- and intracellular environment and efficiently transfer to the appropriate cellular compartments. This review discusses some of the strategies that have been employed to overcome the barriers towards successful gene delivery.
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Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,001 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,001 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,000 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découle