Treatment of Neurodegenerative Ataxias With Intravenous Immune Globulin
Notice bibliographique
Résumé
Background: Neurodegenerative ataxias, including spinocerebellar ataxias (SCAs), are progressive diseases without effective treatment. There is preclinical evidence that inflammation may contribute to neuronal injury in several neurodegenerative ataxias. Intravenous immune globulin (IVIG) is a therapeutic modality that is used as treatment of several autoimmune and inflammatory disorders. Methods: The primary objective of this open-label pilot study was to assess the effect of IVIG on neurodegenerative ataxias as measured by total scale for the assessment and rating of ataxia (SARA) score. Three patients received IVIG (2 g/kg of body weight, divided over 5 days) once monthly for 3 months, and were evaluated before the first infusion, 2 weeks after each infusion, as well as 28 and 56 days following the final course of treatment. Secondary measures included SARA subsection scores and gait assessment using the GAITRite ® Walkway System. Another SCA 3 patient at a different site was treated with six monthly courses of IVIG, and assessed with the SARA score. Results: Three out of five patients completed the open-label study (SCA 3, a neurodegenerative ataxia associated with an aprataxin genetic variant, and late onset cerebellar ataxia (LOCA) patient). All three patients demonstrated improvement in the SARA score following IVIG. SARA total scores improved by 30-50% and gait sub-scores improved by 20-50% after the last course of IVIG. Clinical improvements attenuated approximately 2 months following the last infusion. The SCA 3 patient treated at another site with a longer protocol had even greater improvement in the SARA score. Conclusions: IVIG may have therapeutic efficacy in neurodegen erative ataxias, including SCA and LOCA.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,001 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».