Determining optimal sample sizes for multistage adaptive randomized clinical trials from an industry perspective using value of information methods
Pourquoi ce travail est dans la base
Une base qui oublie comment elle a trouvé un travail ne peut pas être vérifiée. Voici les voies qui ont admis celui-ci.
Notice bibliographique
Résumé
BACKGROUND: Most often, sample size determinations for randomized clinical trials are based on frequentist approaches that depend on somewhat arbitrarily chosen factors, such as type I and II error probabilities and the smallest clinically important difference. As an alternative, many authors have proposed decision-theoretic (full Bayesian) approaches, often referred to as value of information methods that attempt to determine the sample size that maximizes the difference between the trial's expected utility and its expected cost, referred to as the expected net gain. Taking an industry perspective, Willan proposes a solution in which the trial's utility is the increase in expected profit. Furthermore, Willan and Kowgier, taking a societal perspective, show that multistage designs can increase expected net gain. PURPOSE: The purpose of this article is to determine the optimal sample size using value of information methods for industry-based, multistage adaptive randomized clinical trials, and to demonstrate the increase in expected net gain realized. At the end of each stage, the trial's sponsor must decide between three actions: continue to the next stage, stop the trial and seek regulatory approval, or stop the trial and abandon the drug. METHODS: A model for expected total profit is proposed that includes consideration of per-patient profit, disease incidence, time horizon, trial duration, market share, and the relationship between trial results and probability of regulatory approval. The proposed method is extended to include multistage designs with a solution provided for a two-stage design. An example is given. RESULTS: Significant increases in the expected net gain are realized by using multistage designs. LIMITATIONS: The complexity of the solutions increases with the number of stages, although far simpler near-optimal solutions exist. The method relies on the central limit theorem, assuming that the sample size is sufficiently large so that the relevant statistics are normally distributed. CONCLUSION: From a value of information perspective, the use of multistage designs in industry trials leads to significant gains in the expected net gain.
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Étiquettes directes de modèles (non validées)
Étiquettes de catégorie et de devis d'étude par modèle, issues des rondes d'étiquetage. C'est une sortie machine, non validée, et le désaccord entre modèles est livré comme donnée. Aucun devis ici n'est encore validé contre MEDLINE.
| Bras | Catégories | Devis d'étude | Confiance |
|---|---|---|---|
| gemma | aucune catégorie Domaine: non disponible · Genre: Méthodes Porte sur le système de recherche canadien: non · Porte sur un sujet canadien: non | Simulation ou modélisation | low |
| gpt | aucune catégorie Domaine: non disponible · Genre: Méthodes Porte sur le système de recherche canadien: non · Porte sur un sujet canadien: non | Simulation ou modélisation | medium |
Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,590 | 0,985 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,015 | 0,005 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,002 |
| Communication savante | 0,000 | 0,001 |
| Science ouverte | 0,001 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,003 | 0,002 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,001 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découle