A longitudinal model for magnetic resonance imaging lesion count data in multiple sclerosis patients
Notice bibliographique
Résumé
Magnetic resonance imaging (MRI) data are routinely collected at multiple time points during phase 2 clinical trials in multiple sclerosis. However, these data are typically summarized into a single response for each patient before analysis. Models based on these summary statistics do not allow the exploration of the trade-off between numbers of patients and numbers of scans per patient or the development of optimal schedules for MRI scanning. To address these limitations, in this paper, we develop a longitudinal model to describe one MRI outcome: the number of lesions observed on an individual MRI scan. We motivate our choice of a mixed hidden Markov model based both on novel graphical diagnostic methods applied to five real data sets and on conceptual considerations. Using this model, we compare the performance of a number of different tests of treatment effect. These include standard parametric and nonparametric tests, as well as tests based on the new model. We conduct an extensive simulation study using data generated from the longitudinal model to investigate the parameters that affect test performance and to assess size and power. We determine that the parameters of the hidden Markov chain do not substantially affect the performance of the tests. Furthermore, we describe conditions under which likelihood ratio tests based on the longitudinal model appreciably outperform the standard tests based on summary statistics. These results establish that the new model is a valuable practical tool for designing and analyzing multiple sclerosis clinical trials.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,001 | 0,007 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,000 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».