Orphan drug incentives in the pharmacogenomic context: policy responses in the US and Canada
Notice bibliographique
Résumé
Advances in pharmacogenomic research and increasing industry interest in personalized medicine have important implications for the way that orphan drug policies are interpreted and applied. Concerns have been raised about the potential impact of pharmacogenomics and new genomic technologies on our understanding of how disease categories are delineated, and subsequently, how the concept of rare disease should be defined for the purposes of orphan drug policies. This article considers whether orphan drug legislation can be drafted in a way that will maximize benefits and minimize concerns relating to the impact of pharmacogenomics on orphan drug research and development. After reviewing the issues that may arise at the intersection of orphan drug policies and pharmacogenomics, this article will discuss the potential impact of pharmacogenomics at two critical points: orphan designation and approval of the drug product. At each of these points, the relevant aspects of current US orphan drug legislation are examined, focusing on the extent to which recent amendments may address concerns that have been raised previously. This analysis will then provide the foundation for a critical review and recommendations regarding the proposed new Canadian orphan drug framework.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,018 | 0,060 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,003 | 0,005 |
| Études des sciences et des technologies | 0,014 | 0,009 |
| Communication savante | 0,015 | 0,004 |
| Science ouverte | 0,003 | 0,004 |
| Intégrité de la recherche | 0,012 | 0,009 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,005 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».