Safety and Efficacy of Tetrabenazine and Use of Concomitant Medications During Long-Term, Open-Label Treatment of Chorea Associated with Huntington’s and Other Diseases
Notice bibliographique
Résumé
BACKGROUND: Although tetrabenazine, a drug that depletes presynaptic dopamine by inhibiting vesicular monoamine transporter 2 (VMAT2), was approved by the U.S. Food and Drug Administration in 2008 for the treatment of chorea associated with Huntington's disease (HD), there is a paucity of data on its long-term efficacy and safety. METHODS: Approximately 2,000 patients with a variety of hyperkinetic movement disorders had been treated with open-label tetrabenazine at the Movement Disorders Clinic, Baylor College of Medicine, since 1979. Tetrabenazine was usually started at 12.5 mg/day, and the dosage was gradually increased (up to 300 mg/day). Responses were rated by the investigator 1-5, with 1 = marked chorea reduction, excellent improvement in function; 2 = moderate chorea reduction, very good improvement in function; 3 = fair chorea improvement, only mild improvement in function; 4 = poor or no response for chorea and function; and 5 = worsening chorea, some functional deterioration. Efficacy and safety were analyzed retrospectively. RESULTS: By 2004, 98 HD chorea patients had received tetrabenazine for a mean of 3.1 years (range ≤1-11.4 years). Of those with valid ratings, 75% had either marked or very good responses (rating 1 or 2) at their optimal dosages. The most common adverse events occurring in ≥5% of the patients were somnolence (39%), insomnia (33%), depression (31%), accidental injury (26%), and dysphagia (19%). Efficacy and safety were comparable to results for non-HD chorea patients. DISCUSSION: Tetrabenazine treatment was associated with long-term improvement in chorea. Adverse event rates were comparable to those reported from controlled trials.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,002 | 0,007 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,000 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,001 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».