Patient-reported outcome labeling claims and measurement approach for metastatic castration-resistant prostate cancer treatments in the United States and European Union
Notice bibliographique
Résumé
BACKGROUND: Metastatic castration-resistant prostate cancer (mCRPC) and its treatment significantly affect health-related quality of life (HRQOL). Our objectives were to evaluate and compare patient-reported outcome (PRO) claims granted by the Food and Drug Administration (FDA) and European Medicines Agency (EMA) for 5 recently approved mCRPC treatments and to examine key characteristics, development, and measurement properties of the PRO measures supporting these claims against current regulatory standards. METHODS: Five products approved for treatment of mCRPC by the FDA and the EMA (2010-2013) were examined: enzalutamide, abiraterone, sipuleucel-T, cabazitaxel, and radium Ra 223 dichloride. United States (US) drug approval packages and European Public Assessment Reports were reviewed. PRO claims in the US labels and European Summaries of Product Characteristics and supporting measures were identified. For PRO measures supporting claims, a targeted literature review was conducted to identify information on key characteristics and measurement properties; this information was compared against FDA PRO guidance criteria. RESULTS: Nine PRO "claims" were granted across 4 of 5 products reviewed. The EMA granted more claims (7 claims-4 for pain, 3 for HRQOL) than the FDA (2 claims, both for pain). The Brief Pain Inventory-Short Form (BPI-SF) worst pain item supported most pain claims and was the only measure supporting US claims. EMA pain claims were supported by BPI-SF worst pain (n = 2) and average pain (n = 1) items and the McGill Pain Questionnaire Present Pain Intensity component (n = 1). EMA HRQOL claims were supported by the Functional Assessment of Cancer Therapy-Prostate Module (n = 2) and the EuroQol 5 Dimensions with visual analogue scale (n = 1). Pain and prostate cancer-specific HRQOL measures supporting claims met US regulatory standards for construct validity, reliability, and responsiveness; these properties were strongest for the BPI-SF worst pain item. Only the BPI-SF worst pain item has documented content validity in mCRPC. CONCLUSIONS: PRO label claims were commonly granted across the mCRPC products reviewed. Among the measures reviewed, only the BPI-SF worst pain item supported US label claims. The BPI-SF worst pain item is recommended for pain assessment for the evaluation of new mCRPC treatments.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,127 | 0,180 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,002 |
| Bibliométrie | 0,010 | 0,010 |
| Études des sciences et des technologies | 0,001 | 0,001 |
| Communication savante | 0,003 | 0,002 |
| Science ouverte | 0,002 | 0,002 |
| Intégrité de la recherche | 0,001 | 0,002 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,002 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».