Effect of VX-770 in Persons with Cystic Fibrosis and the G551D- <i>CFTR</i> Mutation
Pourquoi ce travail est dans la base
Une base qui oublie comment elle a trouvé un travail ne peut pas être vérifiée. Voici les voies qui ont admis celui-ci.
Notice bibliographique
Résumé
BACKGROUND: A new approach in the treatment of cystic fibrosis involves improving the function of mutant cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR). VX-770, a CFTR potentiator, has been shown to increase the activity of wild-type and defective cell-surface CFTR in vitro. METHODS: We randomly assigned 39 adults with cystic fibrosis and at least one G551D-CFTR allele to receive oral VX-770 every 12 hours at a dose of 25, 75, or 150 mg or placebo for 14 days (in part 1 of the study) or VX-770 every 12 hours at a dose of 150 or 250 mg or placebo for 28 days (in part 2 of the study). RESULTS: At day 28, in the group of subjects who received 150 mg of VX-770, the median change in the nasal potential difference (in response to the administration of a chloride-free isoproterenol solution) from baseline was -3.5 mV (range, -8.3 to 0.5; P=0.02 for the within-subject comparison, P=0.13 vs. placebo), and the median change in the level of sweat chloride was -59.5 mmol per liter (range, -66.0 to -19.0; P=0.008 within-subject, P=0.02 vs. placebo). The median change from baseline in the percent of predicted forced expiratory volume in 1 second was 8.7% (range, 2.3 to 31.3; P=0.008 for the within-subject comparison, P=0.56 vs. placebo). None of the subjects withdrew from the study. Six severe adverse events occurred in two subjects (diffuse macular rash in one subject and five incidents of elevated blood and urine glucose levels in one subject with diabetes). All severe adverse events resolved without the discontinuation of VX-770. CONCLUSIONS: This study to evaluate the safety and adverse-event profile of VX-770 showed that VX-770 was associated with within-subject improvements in CFTR and lung function. These findings provide support for further studies of pharmacologic potentiation of CFTR as a means to treat cystic fibrosis. (Funded by Vertex Pharmaceuticals and others; ClinicalTrials.gov number, NCT00457821.).
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Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,002 | 0,004 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,001 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,000 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découle