Comparison of population-averaged and cluster-specific models for the analysis of cluster randomized trials with missing binary outcomes: a simulation study
Notice bibliographique
Résumé
BACKGROUND: The objective of this simulation study is to compare the accuracy and efficiency of population-averaged (i.e. generalized estimating equations (GEE)) and cluster-specific (i.e. random-effects logistic regression (RELR)) models for analyzing data from cluster randomized trials (CRTs) with missing binary responses. METHODS: In this simulation study, clustered responses were generated from a beta-binomial distribution. The number of clusters per trial arm, the number of subjects per cluster, intra-cluster correlation coefficient, and the percentage of missing data were allowed to vary. Under the assumption of covariate dependent missingness, missing outcomes were handled by complete case analysis, standard multiple imputation (MI) and within-cluster MI strategies. Data were analyzed using GEE and RELR. Performance of the methods was assessed using standardized bias, empirical standard error, root mean squared error (RMSE), and coverage probability. RESULTS: GEE performs well on all four measures--provided the downward bias of the standard error (when the number of clusters per arm is small) is adjusted appropriately--under the following scenarios: complete case analysis for CRTs with a small amount of missing data; standard MI for CRTs with variance inflation factor (VIF) <3; within-cluster MI for CRTs with VIF≥3 and cluster size>50. RELR performs well only when a small amount of data was missing, and complete case analysis was applied. CONCLUSION: GEE performs well as long as appropriate missing data strategies are adopted based on the design of CRTs and the percentage of missing data. In contrast, RELR does not perform well when either standard or within-cluster MI strategy is applied prior to the analysis.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,136 | 0,267 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,002 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,004 | 0,005 |
| Bibliométrie | 0,002 | 0,002 |
| Études des sciences et des technologies | 0,001 | 0,001 |
| Communication savante | 0,002 | 0,002 |
| Science ouverte | 0,004 | 0,002 |
| Intégrité de la recherche | 0,003 | 0,004 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,004 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».