Longterm Followup of Quality of Life in Patients with Cryopyrin-associated Periodic Syndrome Treated with Canakinumab, an Anti-interleukin 1β Monoclonal Antibody
Notice bibliographique
Résumé
To the Editor: Cryopyrin-associated periodic syndrome (CAPS) is an inherited autoinflammatory disorder that comprises a clinical spectrum of 3 distinct phenotypes increasing in severity: familial cold autoinflammatory syndrome, Muckle-Wells syndrome (MWS), and chronic infantile neurological cutaneous and articular syndrome (CINCA). Urticarial rash, fever, arthralgia, and intense fatigue are the main clinical signs1. CINCA is the most severe form, with mental and physical disability. Some patients are difficult to classify because they present intermediate phenotypes. The effect of CAPS on quality of life is significant in all phenotypes, with limitation in ability to work (78%) and in participation in outdoor activities (95%)2. The NOD-like receptor 3 (NLPR3) gene mutation is responsible for overproduction of interleukin 1β (IL-1β)3. Three IL-1 inhibitors have shown efficacy in CAPS: anakinra, rilonacept, and canakinumab4. The approval of canakinumab by the US Food and Drug Administration was based on a 48-week, double-blinded study showing rapid and sustained remission of symptoms under treatment5. Our objective with this monocentric longitudinal study was to evaluate quality of life and socioprofessional effects of … Address correspondence to Dr. C. Marsaud, Department of Pediatrics and Pediatric Rheumatology, Bicêtre University Hospital, Paris XI University, 78 rue du Général Leclerc, 94270 Le Kremlin Bicêtre, Paris, France. E-mail: celine.marsaud{at}bct.aphp.fr
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,001 | 0,004 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,001 |
| Études des sciences et des technologies | 0,001 | 0,000 |
| Communication savante | 0,001 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,001 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,001 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».