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Enregistrement W2143679314 · doi:10.1136/jmg.38.11.e40

Molecular and clinical study of two myotonic dystrophy homozygotes

2001· letter· en· W2143679314 sur OpenAlexaboutno aff
Fahri Akbaş

Notice bibliographique

RevueJournal of Medical Genetics · 2001
Typeletter
Langueen
DomaineNeuroscience
ThématiqueGenetic Neurodegenerative Diseases
Établissements canadiensnon disponible
Organismes subventionnairesnon disponible
Mots-clésMyotonic dystrophyGeneticsMedicineMyotoniaBioinformaticsComputational biologyBiology

Résumé

récupéré en direct d'OpenAlex

Editor—Myotonic dystrophy (DM) is the most common form of inherited neuromuscular disease in adults and is characterised by progressive muscle wasting and myotonia. The mutation responsible for DM has been identified as the amplification of a polymorphic (CTG)n repeat in the 3′ untranslated region of a gene encoding a serine/threonine kinase ( DMPK ).1-2 The DM trinucleotide repeat is highly polymorphic in normal subjects, ranging from 5 to 37 CTG repeats, while 1000 or more CTG repeats have been observed in congenital DM cases.1-3 It is now generally accepted that the CTG repeat length is correlated with clinical severity and the age at onset of the disease; therefore, genetic tests are essential in the monitoring and management of DM patients and their family members.4-6 Homozygous DM cases have very rarely been published.7 8It was assumed that the homozygous state was lethal in DM or at least so severe that it would lead to intrauterine death. Cobo et al 7 studied a consanguineous French-Canadian family in which two sisters were homozygous for the “at risk” haplotype but were asymptomatic and showed no evidence of DM on extensive clinical examination. Both sisters possessed two alleles with repeat sizes normally seen in minimally affected patients. Both parents were affected. Martorell et al 8 described three unrelated homozygous myotonic dystrophy patients. One patient had the classical form of myotonic dystrophy and the other two were mildly affected. A remarkable feature was the mildness of the phenotype in the homozygous patients; one, for example, had late onset cataract as the only manifestation. Along with the observations of Cobo et al 7and Martorell …

Récupéré en direct depuis OpenAlex et désinversé. Les résumés ne sont pas conservés dans cette base de données : les index inversés représentent 8,6 Go des 9,3 Go de texte de la base, et le serveur dispose de 13 Go libres.

Comment cette classification a été obtenuedéplier

Prédiction distillée sur la base complète

Imitation des enseignants

Ni prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.

score de la tête « metaresearch » (Codex)0,001
score de la tête « metaresearch » (Gemma)0,003
Version: codex-gemma-dda1882f352aStatut de validation: machine_predicted_unvalidated
Catégories candidatesMéta-épidémiologie (sens strict), Intégrité de la recherche
Catégories consensuellesaucune
DomaineSignal candidat: aucune · Signal consensuel: aucune
Devis d'étudeSignal candidat: Sans objet · Signal consensuel: Sans objet
GenreSignal candidat: Empirique · Signal consensuel: Empirique
Score de désaccord entre enseignants0,341
Score d'incertitude au seuil1,000

Scores Codex et Gemma par catégorie

CatégorieCodexGemma
Métarecherche0,0010,003
Méta-épidémiologie (sens strict)0,0000,000
Méta-épidémiologie (sens large)0,0010,000
Bibliométrie0,0000,000
Études des sciences et des technologies0,0000,001
Communication savante0,0000,000
Science ouverte0,0010,000
Intégrité de la recherche0,0010,003
Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger)0,0000,000

Scores machine (provisoires)

Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.

Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.

Tête enseignante Opus0,054
Tête enseignante GPT0,371
Écart entre enseignants0,317 · la distance entre les deux têtes enseignantes sur ce seul travail
Statut de validationscore_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découle

Classification

machine, non validée

Prédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.

Devis d'étudeSans objet
Domainenon disponible
GenreEmpirique

Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».

En bref

Citations5
Publié2001
Routes d'admission1
Résumé présentoui

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